Terapia genikoa

Baina zertan datza terapia genikoa? Gaixotasun genetikoak gene akastun batek edo batzuek sortzen dituzte, beraz gaizki dauden geneak zeintzuk diren jakinik, horiek ondo dauden batzuekin ordezkatu, eta, printzipioz, arazoa konponduta egongo litzateke. Beraz, teorian, terapia hau jatorri genetikoa duen gaixotasun orori aplika dakioke.

Kontzeptualki terapia mota hau erraza bada ere, praktikan arazo tekniko ugari gainditu behar dira. Horietako lehena, nola sartu ondo dagoen genearen kopia bat kopia hori gaizki duen zelula batean? Lan hori egiteko, genetikan bektoreak deitzen diren elementuak (material genetikoaren garraiatzaileak) erabiltzen dira. Bektore horiek gehienetan genetikoki moldaturiko birusak dira, beraiek gai baitira modu naturalean lan hori egiteko. Terapia genikoak izan duen arazo larrienetakoabirusak bektore giza erabiltzearekin etorri da. Adibidez, gibeleko gaixotasun bat (OTCren urritasuna) konpontzeko AEBetako Pennsylvaniako Unibertsitatean talde batek aurrera zeraman terapia saio batean, gazte bat hil egin zen, terapian erabilitako birus moldatuaren gehiegizko kontzentrazioak eman zizkiotelako. Heriotza horrek sekulako oihartzuna izan zuen, eta munduan terapia genikoen saioak gizakiekin eten egin ziren. Handik bi urtera berriro jarri ziren martxan saio berriak. Talde frantses batek oso emaitza onak izan zituen ume burbuilak sorrarazten dituen gaixotasuna tratatzen (X-SCID gaitza). Terapia genikoa erabiliz 14 ume tratatu zituzten eta denak sendatu ziren. Izugarrizko arrakasta izan zen hura, umeek tratamenduarekiko erantzun ona zutelako eta bizitza erabat normala zeramatelako. Hala ere, terapia hasi eta urtebetera ume batek minbizia garatu zuen, leuzemia mota bat. Momentu horretan inork ez zuen uste terapiak eraginik zeukanik leuzemiaren garapenean, baina haietako beste ume bat gaixotzerakoan berriro ere alarma guztiak martxan jarri ziren. Azterketa sakona egin ondoren, argi geratu zen terapia genikoaren eragin zuzena zela minbiziaren sortzailea. Gene berria genoman txertatzean minbizia garatzeko probabilitatea asko handitzen zen. Horrek erakutsi zuen ikertzaileek ez zutela kontrolatzen geneen zorizko txertaketek genoman sor zezaketen kalteak. Nahigabeko ondoriorik gabeko terapia garatzea beharrezkoa zen.

Begoña Jugok ere parte hartu du testu honetan.