Minbiziaren aurkako gene-terapia

Gene-terapiaren helburua gaixotasunak sendatzea da, gaixoen zeluletan gene espezifikoak txertatuz. 2017ko apirilean argitaratutako datuen arabera, une honetan 2.463 gene-terapia daude fase klinikoan, eta horietatik 1.590ek minbizia garaitzea dute helburu. Benetan kopuru txundigarria. Ezin berdin esan, ordea, merkaturatzen diren gene-terapien inguruan.

2012an, Medikamentuen Europako Agentziak mundu mailako lehen gene-terapia merkaturatzea onartu zuen, Glybera deiturikoa. Farmako horrek pankreatitis kasu larriak tratatzeko balio du, lipoproteina lipasa baten urritasunaren ondorioz sortzen den gaixotasuna. Baina, tratamenduaren kostua tarteko —pertsonako 1,1 milioi euro—, Glybera fabrikatzaileek iragarri dute, erosle falta dela eta, bertan behera utziko dutela farmakoa merkaturatzeko lizentzia.

Lehen gene-terapiaren porrot komertzialarekin batera, AEBetako Droga eta Elikagaien Administrazioak, lehenengoz, minbizia tratatzeko bi gene-terapia onartu berri ditu. Bata 2017ko irailean, bestea urrian. Lehena, Kymriah, B zelulen leuzemia linfoblastiko akutua duten haur eta gazteentzat da. Bigarrenak, aldiz, Yescarta deiturikoak, helduen B zelulen linfoma mota jakin batzuk tratatzeko balio du.

Bi kasuetan, gaixoen T-zelulak edo T-linfozitoak bildu eta laborategi batera bidaltzen dituzte, bertan genetikoki eralda ditzaten. Gizakiarentzat kaltegarriak ez diren birusak erabiliz, lentibirusak alegia, T-zeluletan gene espezifiko bat txertatzen dute. Gene horrek CAR izeneko proteina bat ekoizten du, eta, horri esker, T-zelula gai da gainazalean CD19 antigenoa daukan leuzemia zelula identifikatzeko, eta hori akabatzeko. Hortaz, behin T-zelulak genetikoki eraldatuta daudenean, gaixoan txertatzen dira minbizi zelulak hil ditzaten.

Baina zein da bi farmako horien prezioa? Glyberak balio duen 1,1 milioi eurotik urrun badaude ere, ezin esan edozein poltsikotarako eginak daudenik. Izan ere, Kymriah 475.000 dolarretan merkaturatu da, eta Yescarta, 375.000 dolarretan. Hortaz, nire galdera hau da: Datozen urteetan zenbat jendek hartuko du farmako sofistikatu horien tratamendua? Terapia mota horrek medikuntza arloan eragin duen iraultza ukaezina da. Hala ere, argi dago, gene-terapiaren onurak guztion esku egoteko, aipatutako farmakoen kostua asko murriztu beharra dagoela.