ARGI ALDIAN

Terapiak zerumugan

Jose Ramon Bilbao - EHUko Genetika irakaslea

2018ko otsailak 4
Aspaldiko ametsa da gaixotasuna eragiten duten akats genetikoak zuzentzeko gai izatea. Terapia genikoak haien behin betiko konponketa du helburu, DNA terapeutikoaren bitartez. Infekzio ahalmena murritzeko birusek eramaten dute DNA berria itu zeluletara, pazientearen genoman txertatu eta akasdun genea ordezka dezan. Sinplea dirudien arren, genomaren manipulazioak baditu bere arriskuak. Mende hasieran, immunoeskasiaren aurkako terapia jasotako bi gaztek leuzemia garatu zuten, genomaren okerreko lekuan txertatu baitzen DNA arrotza. OTC genearen gabezia zuzentzeko entsegu klinikoan, aldiz, birus garraiolariaren kontrako erantzun immunitarioak eragin zuen boluntario baten heriotza. Gertakari horiek erregulazio agentzietako alarma guztiak aktibatu zituzten, eta, zuhurtziak aginduta, oinarrizko ikerkuntzatik erabilpen klinikorako jauziaren erritmoa izoztu egin zen.

Iaz, ordea, zapuzketak gainditu eta DNAren manipulazioan oinarritutako lehen sendabide arrakastatsuak ikusi ditugu. Urte hasieran, AEBetako FDA medikamentu agentziak CAR-T zelula hiltzaileen terapia baimendu zuen ohiko sendabideei erantzuten ez dieten zenbait linfoma eta leuzemien tratamendurako. Pazientearen linfozitoak erauzi eta minbizi zelulak ezagutzeko hartzaile baten informazio genetikoa sartzen zaie, hiltzaile espezifikoak bilakatuz. Emaitzak ikusita, teknika hori laster bestelako tumoreetara zabaltzea espero da. Heredatutako gaixotasunetan ere aurrerapenak gertatu dira, eta, adibidez, Leber itsutasun genetikoa tratatzeko terapia merkatuan da. Erretinaren funtzionamendurako ezinbestekoa den RPE65 gene kaltetua duten jaiotzatiko itsuek ikusmena eskuratzen dute, begietan gene zuzena daramaten milaka milioi birus partikula injektatuta. Nahikoa da tratamendua behin ematea, erretinako zelulek proteina normala ekoizteko gaitasuna bereganatzen baitute. Hemofilia, sortzetiko immunoeskasia edo anemia faltziforme bezalako odoleko gaixotasunak tratatzeko terapiak bidean daude. Beste mugarri bat zeharkatu zuen terapia genikoak azaroan, Kaliforniako talde batek edizio genomikoa pazientean bertan erabili zuenean, zelulak erauzi gabe. Hurler sindrome arraroa sendatzeko, I2S geneaz gain genoma editatzeko zink-hatzdun nukleasak zeramatzan birusa ziztatu zioten, odolean zehar gibeleko zeluletaraino iristeko eta bertan lanean jartzeko xedearekin. Pazientearen bilakaerak argituko du teknikak funtzionatu duen. Horrek frogatuko luke akats genetikoak in situ konpontzea posible dela, terapia genikoa zelulak erauztea ezinezkoa den eremuetara zabalduz. Bestela, beti egiten duten moduan, ikertzaileak laborategira itzuliko dira berriro, bide eraginkorrago eta seguruagoa topatu arte.

Irakurle agurgarria:

Honaino iritsi zarenez, eskaera bat egin nahi dizugu: irakurtzen ari zaren edukia eta egunkaria babestea, konpromiso ekonomikoa hartuz. Publizitatea eta erakundeen diru-laguntzak ez dira nahikoa BERRIAren etorkizuna bermatzeko. Sarean eskaintzen dizugun edukia irakurtzen duzuen milaka irakurleek proiektuari ekarpena eginda, urrutira iritsiko ginateke.

Kazetaritza libre, ireki eta independentea egin nahi dugu euskaldunontzat. Euskaraz informatzea delako gure eginkizuna, eta zure eskubidea.Lagun gaitzazu bide horretan. Idatzi gurekin etorkizuna. Geroa zugan.

Martxelo Otamendi
BERRIAko zuzendaria

Izan zaitez BERRIAlaguna